2025 article

Final results of the ASCEND trial: Continued or sustained improvements in hepatosplenomegaly, respiratory outcomes, and lipid profile after 4 years of olipudase alfa enzyme replacement therapy in adults with acid sphingomyelinase deficiency

Melissa Wasserstein, Renata C. Gallagher, Antonio Barbato, Roberto Guigliani, Norberto Guelbert, Julia B. Hennermann, Takayuki Ikezoe, Robin Lachmann, Olivier Lidove, Paulina Mabe, Eugen Mengel, Maurizio Scarpa, Ebubekir Şenateş, Michel Tchan, Jesús Villarrubia, Beth L. Thurberg, Nicole M. Armstrong, Shruti Srivastava, Urszula Wisniewska, Monica Kumar

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Titre Crossref: Final results of the ASCEND trial: Continued or sustained improvements in hepatosplenomegaly, respiratory outcomes, and lipid profile after 4 years of olipudase alfa enzyme replacement therapy in adults with acid sphingomyelinase deficiency
Date Crossref: 01/02/2025
Éditeur: Elsevier BV
Type: journal-article

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Sujets associés

Lysosomal Storage Disorders ResearchSphingolipid Metabolism and SignalingPancreatitis Pathology and Treatment

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