A prime editing strategy to rewrite the γ-globin promoters and reactivate fetal hemoglobin for sickle cell disease
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Abstract Fetal hemoglobin (HbF) reactivation is a promising therapy for β-hemoglobinopathies. We developed a prime editing strategy that introduces multiple mutations in the fetal γ-globin promoters of patients’ hematopoietic stem/progenitor cells (HSPCs), boosting HbF expression and offering alternative therapeutic perspectives.
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Contrôle bibliographique ouvert
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- Titre Crossref
- A prime editing strategy to rewrite the γ-globin promoters and reactivate fetal hemoglobin for sickle cell disease
- Date Crossref
- 14/01/2025
- Éditeur
- openRxiv
- Type
- posted-content
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