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Accès ouvert déclaré 2024 preprint

The ClinGen Syndromic Disorders Gene Curation Expert Panel: Assessing the Clinical Validity of 111 Gene-Disease Relationships

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54Institutions déclarées
8Pays d’affiliation déclarés

Rattachement africain : us, de, sg, au, gb, ca, Afrique du Sud, br. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.

Le résumé fourni par la source

Purpose: The Clinical Genome Resource (ClinGen) Gene Curation Expert Panels (GCEPs) have historically focused on specific organ systems or phenotypes; thus, the ClinGen Syndromic Disorders GCEP (SD-GCEP) was formed to address an unmet need. Methods: The SD-GCEP applied ClinGen's framework to evaluate the clinical validity of genes associated with rare syndromic disorders. 111 Gene-Disease Relationships (GDRs) associated with 100 genes spanning the clinical spectrum of syndromic disorders were curated. Results: From April 2020 through March 2024, 38 precurations were performed on genes with multiple disease relationships and were reviewed to determine if the disorders were part of a spectrum or distinct entities. 14 genes were lumped into a single disease entity and 24 were split into separate entities, of which 11 were curated by the SD-GCEP. A full review of 111 GDRs for 100 genes followed, with 78 classified as Definitive, 9 as Strong, 15 as Moderate, and 9 as Limited highlighting where further data are needed. All diseases involved two or more organ systems, while the majority (88/111 GDRs, 79.2%) had five or more organ systems affected. Conclusion: The SD-GCEP addresses a critical gap in gene curation efforts, enabling inclusion of genes for syndromic disorders in clinical testing and contributing to keeping pace with the rapid discovery of new genetic syndromes.

Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.

Le contrôle bibliographique ouvert

DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.

Titre Crossref
The ClinGen Syndromic Disorders Gene Curation Expert Panel: Assessing the Clinical Validity of 111 Gene-Disease Relationships
Date Crossref
20/11/2024
Éditeur
openRxiv
Type
posted-content

Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.

Où se fait cette recherche

  • Broad Institute Program in Medical and Population Genetics pays non établi dans la notice
    Organisation à but non lucratif
  • Myriad (Germany) pays non établi dans la notice
    Entreprise
  • Myriad Genetics pays non établi dans la notice
    Entreprise
  • University of North Carolina at Chapel Hill Genetics pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure
  • Illumina (United States) pays non établi dans la notice
    Entreprise
  • Ambry Genetics (United States) pays non établi dans la notice
    Entreprise
  • Illumina (Singapore) pays non établi dans la notice
    Entreprise
  • Palo Alto University pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure
  • Stanford University Biomedical Data Science pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure
  • Tufts Medical Center Maternal-Fetal Medicine pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • Children's Hospital Colorado pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • University of Colorado Denver pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure

Program in Medical and Population Genetics — Broad Institute, Myriad (Germany) et Myriad Genetics, avec 9 autres affiliations. Pays d’affiliation : Afrique du Sud.

Une affiliation ne permet pas de déduire la nationalité d’un auteur.

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