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Efficacy, safety, and quality of life 4 years after valoctocogene roxaparvovec gene transfer for severe hemophilia A in the phase 3 GENEr8-1 trial

Margareth C. Ozelo, Bella Madan, Flora Peyvandi, Dominic Pepperell, Hérvè Chambost, Carolyn M. Millar, Gili Kenet, María Fernanda López Fernández, Andrew D. Leavitt, Tara M. Robinson, Steven W. Pipe, Jane Mason, Doris Quon, Adam Giermasz, Johnny Mahlangu, Elaine M. Majerus, Hua Yu, Sheng‐Chieh Chou, Priyanka Raheja, Emily Symington, Robert Klamroth, Christine Rivat, Gillian Lowe, Nigel S. Key

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Hemophilia Treatment and Research

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