The Epidys Givinostat Study in DMD: Supportive Results
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Le résumé fourni par la source
Background/Purpose: The Phase 3 Epidys study with givinostat in DMD met its primary endpoint with consistent results in the key secondary endpoints. The primary analysis was conducted in boys with baseline MRS vastus lateralis fat fraction >5 to 30% (target population, N = 120). Here we present a supportive post-hoc analysis using the ITT population. Methods: The Epidys Study was a randomized, double blind, placebo controlled, multicenter Phase 3 study to evaluate the efficacy and safety of givinostat in ambulant DMD patients. All patients were treated with steroids. In addition, patients were randomized to either givinostat or placebo (2:1). A supportive post-hoc analysis using an analysis of covariance (ANCOVA) was done to evaluate the impact of givinostat versus control also on the overall ITT population ( N = 179). Both primary (i.e., the time to climb 4 standard stairs) and 6 key secondary endpoints were analyzed. Results: In the overall ITT population, givinostat demonstrated a statistically significant difference versus control in change from baseline at 18 months in 4SC (GLS mean ratio [SD] = 0.84 [0.069]; p = 0.0116). Overall, treatment effect estimates relating to the key secondary endpoints consistently favored givinostat over control supporting the primary endpoint result. NSAA was evaluated both as change from baseline at 18 months of the Total Score and as the cumulative loss of NSAA items. Givinostat treatment was associated with less decline in NSAA Total Score (Mean difference: 1.50 points; nominal p = 0.035). Givinostat treatment in DMD patients showed a good tolerability profile. Conclusion: The Epidys Study successfully met its primary endpoint with consistent results in the key secondary endpoints. The post-hoc analysis of the overall ITT population were consistent with the prespecified analyses. Givinostat tolerability profile in study 48 was in line with results in previous studies in DMD and in other diseases. Publication History Article published online: 08 October 2024 Georg Thieme Verlag KG Stuttgart · New York
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- The Epidys Givinostat Study in DMD: Supportive Results
- Date Crossref
- 01/10/2024
- Éditeur
- Georg Thieme Verlag KG
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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Centro Clinico Nemo pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Washington University in St. Louis pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Ludwig-Maximilians-Universität München pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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University of Duisburg-Essen pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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University of Iowa Departments of Pediatrics and Neurology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Universität Hamburg pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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University Medical Center Hamburg-Eppendorf Department of Pediatrics pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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University of Florida Health Science Center pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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University of California San Diego Department of Neuroscience pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Italfarmaco (Italy) pays non établi dans la noticeEntreprise
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University of California pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Catholic University Centro Clinico Nemo pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
Centro Clinico Nemo, Washington University in St. Louis et Ludwig-Maximilians-Universität München, avec 9 autres affiliations.
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