Small molecule inhibition of glycogen synthase I reduces muscle glycogen content and improves biomarkers in a mouse model of Pompe disease
Rattachement africain : us. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
We investigated the effects of small molecule inhibition of glycogen synthase I (GYS1) on glucose metabolism in a mouse model of Pompe disease. GYS1 inhibition reduces abnormal glycogen accumulation and molecular biomarkers associated with Pompe disease while also improving glucose intolerance. Our results collectively demonstrate that the GYS1 inhibitor represents a novel approach to substrate reduction therapy for Pompe disease.
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Le contrôle bibliographique ouvert
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- Titre Crossref
- Small molecule inhibition of glycogen synthase I reduces muscle glycogen content and improves biomarkers in a mouse model of Pompe disease
- Date Crossref
- 01/10/2024
- Éditeur
- American Physiological Society
- Type
- journal-article
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Les institutions déclarées
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