A randomized, double-blind, placebo-controlled phase 3 study to assess efficacy and safety of ropeginterferon alfa-2b in patients with early/lower-risk primary myelofibrosis
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Le résumé fourni par la source
Primary myelofibrosis (PMF) is the most aggressive of the myeloproliferative neoplasms and patients require greater attention and likely require earlier therapeutic intervention. Currently approved treatment options are limited in their selective suppression of clonal proliferation resulting from driver- and coexisting gene mutations. Janus kinase inhibitors are approved for symptomatic patients with higher-risk PMF. Additionally, most ongoing clinical studies focus on patients with higher-risk disease and/or high rates of transfusion dependency. Optimal treatment of early/lower-risk PMF remains to be identified and needs randomized clinical trial evaluations. Pegylated interferon alfa is recommended for symptomatic lower-risk PMF patients based on phase 2 non-randomized studies and expert opinion. Ropeginterferon alfa-2b (ropeg) is a new-generation pegylated interferon-based therapy with favorable pharmacokinetics and safety profiles, requiring less frequent injections than prior formulations. This randomized, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial will assess its efficacy and safety in patients with "early/lower-risk PMF", defined as pre-fibrotic PMF or PMF at low or intermediate-1 risk according to Dynamic International Prognostic Scoring System-plus. Co-primary endpoints include clinically relevant complete hematologic response and symptom endpoint. Secondary endpoints include progression- or event-free survival, molecular response in driver or relevant coexisting gene mutations, bone marrow response, and safety. Disease progression and events are defined based on the International Working Group criteria and well-published reports. 150 eligible patients will be randomized in a 2:1 ratio to receive either ropeg or placebo. Blinded sample size re-estimation is designed. Ropeg will be administered subcutaneously with a tolerable, higher starting-dose regimen. The study will provide important data for the treatment of early/lower-risk PMF for which an anti-clonal, disease-modifying agent is highly needed.
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Le contrôle bibliographique ouvert
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- Titre Crossref
- A randomized, double-blind, placebo-controlled phase 3 study to assess efficacy and safety of ropeginterferon alfa-2b in patients with early/lower-risk primary myelofibrosis
- Date Crossref
- 15/08/2024
- Éditeur
- Springer Science and Business Media LLC
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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Cornell University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Weill Cornell Medicine pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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PharmaEssentia Corporation (Taiwan) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Chinese University of Hong Kong pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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University of Hong Kong pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Juntendo University Department of Hematology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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EA Pharma (Japan) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Tisch Cancer Institute pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Icahn School of Medicine at Mount Sinai Division of Hematology and Medical Oncology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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The State University of New Jersey Rutgers pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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University of Miyazaki pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Levine Cancer Institute pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
Cornell University, Weill Cornell Medicine et PharmaEssentia Corporation (Taiwan), avec 9 autres affiliations.
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