Drug repurposing in Rett and Rett-like syndromes: a promising yet underrated opportunity?
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Le résumé fourni par la source
Rett syndrome (RTT) and Rett-like syndromes [i.e., CDKL5 deficiency disorder (CDD) and FOXG1-syndrome] represent rare yet profoundly impactful neurodevelopmental disorders (NDDs). The severity and complexity of symptoms associated with these disorders, including cognitive impairment, motor dysfunction, seizures and other neurological features significantly affect the quality of life of patients and families. Despite ongoing research efforts to identify potential therapeutic targets and develop novel treatments, current therapeutic options remain limited. Here the potential of drug repurposing (DR) as a promising avenue for addressing the unmet medical needs of individuals with RTT and related disorders is explored. Leveraging existing drugs for new therapeutic purposes, DR presents an attractive strategy, particularly suited for neurological disorders given the complexities of the central nervous system (CNS) and the challenges in blood-brain barrier penetration. The current landscape of DR efforts in these syndromes is thoroughly examined, with partiuclar focus on shared molecular pathways and potential common drug targets across these conditions.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Drug repurposing in Rett and Rett-like syndromes: a promising yet underrated opportunity?
- Date Crossref
- 29/07/2024
- Éditeur
- Frontiers Media SA
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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European Organisation for Rare Diseases pays non établi dans la noticeOrganisation à but non lucratif
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Radboud University Nijmegen pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Radboud University Medical Center Radboud Institute for Molecular Life Sciences pays non établi dans la noticeOrganisme public
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Radboud Institute for Molecular Life Sciences pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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Emma Kinderziekenhuis pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Amsterdam University Medical Centers pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Amsterdam Gastroenterology Endocrinology Metabolism pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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University of Amsterdam Department of Human Genetics pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Maastricht University Department of Bioinformatics - BiGCaT pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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EURORDIS - RARE Disease Europe pays non établi dans la noticeInstitution
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EURORDIS – RARE Disease Europe pays non établi dans la noticeInstitution
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Amsterdam UMC pays non établi dans la noticeInstitution
European Organisation for Rare Diseases, Radboud University Nijmegen et Radboud Institute for Molecular Life Sciences — Radboud University Medical Center, avec 9 autres affiliations.
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