Caregiver‐reported symptom burden and preferences for therapeutic goals in pediatric primary sclerosing cholangitis
Rattachement africain : us. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
This study analyzed qualitative and quantitative survey responses from 51 pediatric primary sclerosing cholangitis (PSC) patients and caregivers using the PSC Partners Patient Registry-Our Voices survey. The most common symptoms reported by children/caregivers include: fatigue (71%), abdominal pain (69%), anxiety (59%), appetite loss (51%), insomnia (49%), and pruritus (45%). When experiencing symptoms at their worst, over half of patients/caregivers reported limitations in physically demanding activities (67%), work/school duties (63%), social life activities (55%), and activities for fun or exercise (53%). Over half of patients/caregivers expressed willingness to participate in clinical trials, however none reported ever participating in trials for new or investigational PSC drugs. This study revealed a substantial patient/caregiver-reported symptom burden for children with PSC that impacts quality of life and limits access to clinical trials. Future efforts should focus on developing patient-centered clinical endpoints for PSC trials, increasing trial availability for pediatric PSC patients, and reducing logistical barriers to trial involvement.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Caregiver‐reported symptom burden and preferences for therapeutic goals in pediatric primary sclerosing cholangitis
- Date Crossref
- 20/06/2024
- Éditeur
- Wiley
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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Boston University Department of Pediatrics pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Boston Medical Center pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Boston Children's Hospital Department of Pediatrics pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Harvard University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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PSC Partners Seeking a Cure pays non établi dans la noticeOrganisation à but non lucratif
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University of California Department of Medicine pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
Department of Pediatrics — Boston University, Boston Medical Center et Department of Pediatrics — Boston Children's Hospital, avec 3 autres affiliations.
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