Morphological changes and their associations with clinical parameters in children with nephropathic cystinosis and chronic kidney disease prior to kidney replacement therapy over 25 years
Rattachement africain : de, at, hr. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
BACKGROUND: Infantile nephropathic cystinosis (INC) is a rare lysosomal storage disorder, mostly and often firstly affecting the kidneys, together with impaired disharmonious growth and rickets, eventually resulting in progressive chronic kidney disease (CKD). With the introduction of cysteamine therapy, most pediatric patients reach adulthood with no need for kidney replacement therapy. Still, detailed changes in INC patients' clinical and morphological presentation over the past decades have not yet been thoroughly investigated. METHODS: Two groups with a respective total of 64 children with INC and 302 children with CKD, both treated conservatively and aged 2 to 18 years, were prospectively observed in the time span from 1998 to 2022 with 1186 combined annual clinical and morphological examinations clustered into two measurement periods (1998 to 2015 and ≥ 2016). RESULTS: In INC patients, thoracic proportion indices remained markedly increased, whereas body fat stores remained decreased over the past 25 years (+ 1 vs. below ± 0 z-score, respectively). Their CKD peers presented with overall improved growth, general harmonization of body proportions, and improved body fat stores, while INC patients only presented with an isolated significant increase in leg length over time (∆0.36 z-score). eGFR adjusted for age did not significantly change over the past 25 years in both groups. Alkaline phosphatase (ALP) showed a significant decrease in CKD patients over time, while remaining above normal levels in INC patients. CONCLUSIONS: Disproportionate thoracic shape and impaired body fat stores remain the most characteristic morphological traits in INC patients over the past 25 years, while causal mechanisms remain unclear.
Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.
Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Morphological changes and their associations with clinical parameters in children with nephropathic cystinosis and chronic kidney disease prior to kidney replacement therapy over 25 years
- Date Crossref
- 08/06/2024
- Éditeur
- Springer Science and Business Media LLC
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Où se fait cette recherche
-
Medizinische Hochschule Hannover pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
-
Essen University Hospital pays non établi dans la noticeOrganisme public
-
Asklepios pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
-
Kinderkrebs-Zentrum Hamburg pays non établi dans la noticeStructure de recherche
-
Klinikum Ludwigsburg pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
-
Charité - Universitätsmedizin Berlin pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
-
University of Cologne pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
-
University Hospital Cologne pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
-
Medical University of Graz pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
-
Medical University of Vienna pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
-
Heidelberg University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
-
University Hospital Heidelberg pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
Medizinische Hochschule Hannover, Essen University Hospital et Asklepios, avec 9 autres affiliations.
Une affiliation ne permet pas de déduire la nationalité d’un auteur.