Draft Guidance for Industry Duchenne Muscular Dystrophy, Becker Muscular Dystrophy, and Related Dystrophinopathies – Developing Potential Treatments for the Entire Spectrum of Disease
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Le résumé fourni par la source
Background: Duchenne muscular dystrophy (DMD) and related dystrophinopathies are neuromuscular conditions with great unmet medical needs that require the development of effective medical treatments. Objective: To aid sponsors in clinical development of drugs and therapeutic biological products for treating DMD across the disease spectrum by integrating advancements, patient registries, natural history studies, and more into a comprehensive guidance. Methods: This guidance emerged from collaboration between the FDA, the Duchenne community, and industry stakeholders. It entailed a structured approach, involving multiple committees and boards. From its inception in 2014, the guidance underwent revisions incorporating insights from gene therapy studies, cardiac function research, and innovative clinical trial designs. Results: The guidance provides a deeper understanding of DMD and its variants, focusing on patient engagement, diagnostic criteria, natural history, biomarkers, and clinical trials. It underscores patient-focused drug development, the significance of dystrophin as a biomarker, and the pivotal role of magnetic resonance imaging in assessing disease progression. Additionally, the guidance addresses cardiomyopathy's prominence in DMD and the burgeoning field of gene therapy. Conclusions: The updated guidance offers a comprehensive understanding of DMD, emphasizing patient-centric approaches, innovative trial designs, and the importance of biomarkers. The focus on cardiomyopathy and gene therapy signifies the evolving realm of DMD research. It acts as a crucial roadmap for sponsors, potentially leading to improved treatments for DMD.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Draft Guidance for Industry Duchenne Muscular Dystrophy, Becker Muscular Dystrophy, and Related Dystrophinopathies – Developing Potential Treatments for the Entire Spectrum of Disease
- Date Crossref
- 13/02/2024
- Éditeur
- SAGE Publications
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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University of California pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Parent Project Muscular Dystrophy pays non établi dans la noticeOrganisation à but non lucratif
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St. Jude Children's Research Hospital Department of Pediatric Medicine pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Nanotherapeutics (United States) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Trinity Health pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Nationwide Children's Hospital pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Cincinnati Children's Hospital Medical Center pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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DGBI Consulting pays non établi dans la noticeInstitution
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Center for Experimental Neurotherapeutics pays non établi dans la noticeInstitution
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E-mail: pays non établi dans la noticeInstitution
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Fax: +1 734 712 2088 pays non établi dans la noticeInstitution
University of California, Parent Project Muscular Dystrophy et Department of Pediatric Medicine — St. Jude Children's Research Hospital, avec 8 autres affiliations.
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