Gentherapie aus der Sicht eines forschenden Arzneimittelunternehmens

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Zusammenfassung Ihren Ursprung nahm die moderne Pharmaindustrie in Apotheken, die in der Mitte des 19. Jahrhunderts begannen, ihre Produkte im industriellen Maßstab herzustellen und zu verkaufen. Zu Beginn lag der überwiegende Fokus der Industrie stark auf kleinen Molekülen (kurz SMOLs, „small molecules“), klassische pharmazeutisch aktive Chemikalien. In Kombination mit Hochdurchsatzscreeningverfahren ließen sich aktive SMOLs für viele Krankheiten identifizieren, die dann im industriellen Maßstab produziert wurden. In ihrer Wirkungsweise sind SMOLs meist symptomatisch, das heißt sie sind in der Lage, Symptome von Krankheiten zu behandeln. Die zugrundeliegenden Ursachen der Erkrankung können jedoch in den überwiegenden Fällen nicht behandelt werden. Seit etwa den 1990er-Jahren ist eine weitere Klasse von Wirkstoffen, die großen Moleküle, hinzugekommen, die auch Biologika (Proteine, Peptide, Antikörper, kurz BMOLs, „biological molecules“) genannt werden. Im Gegensatz zu SMOLs lassen sich für BMOLs erweiterte therapeutische Ansätze verfolgen. Ähnlich wie SMOLs können auch BMOLs weitestgehend ausschließlich symptomatisch angewendet werden.

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