RGX-121 gene therapy for severe Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II): Interim neurodevelopmental outcomes and biomarker results (4164)
Rattachement africain : us, br. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
To evaluate the safety and efficacy of CNS-administered gene therapy for severe MPS II
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- RGX-121 gene therapy for severe Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II): Interim neurodevelopmental outcomes and biomarker results (4164)
- Date Crossref
- 13/04/2021
- Éditeur
- Ovid Technologies (Wolters Kluwer Health)
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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UCSF Benioff Children's Hospital Gastroenterology pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Children's Hospital of Pittsburgh Pediatrics pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Children's Hospital of Philadelphia Pediatrics pays non établi dans la noticeOrganisme public
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Universidade Federal do Rio Grande do Sul pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Federal University of Rio Grande do Sul Medical Genetics pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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REGENXBIO pays non établi dans la noticeInstitution
Gastroenterology — UCSF Benioff Children's Hospital, Pediatrics — Children's Hospital of Pittsburgh et Pediatrics — Children's Hospital of Philadelphia, avec 3 autres affiliations.
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