Peptide-conjugated antimiRs improve myotonic dystrophy type 1 phenotypes by promoting endogenous MBNL1 expression
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Résumé fourni par la source
mice, intravenous injections of CPP-PMOs improve molecular, histopathological, and functional phenotypes, without signs of toxicity. Our findings place CPP-PMOs as promising antimiR candidates to overcome the treatment delivery challenge in DM1 therapy.
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Contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Peptide-conjugated antimiRs improve myotonic dystrophy type 1 phenotypes by promoting endogenous MBNL1 expression
- Date Crossref
- 01/12/2023
- Éditeur
- Elsevier BV
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude et ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Institutions déclarées
Universitat de ValènciaINCLIVA Health Research InstituteMenéndez Pelayo International UniversityUniversidad Internacional SEKUniversity of Oxford
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Sujets associés
Genetic Neurodegenerative DiseasesRNA Research and SplicingMuscle Physiology and Disorders