Development and validation of a machine learning-supported strategy of patient selection for osteoarthritis clinical trials: the IMI-APPROACH study
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Le résumé fourni par la source
Objectives To efficiently assess the disease-modifying potential of new osteoarthritis treatments, clinical trials need progression-enriched patient populations. To assess whether the application of machine learning results in patient selection enrichment, we developed a machine learning recruitment strategy targeting progressive patients and validated it in the IMI-APPROACH knee osteoarthritis prospective study. Design We designed a two-stage recruitment process supported by machine learning models trained to rank candidates by the likelihood of progression. First stage models used data from pre-existing cohorts to select patients for a screening visit. The second stage model used screening data to inform the final inclusion. The effectiveness of this process was evaluated using the actual 24-month progression. Results From 3500 candidate patients, 433 with knee osteoarthritis were screened, 297 were enrolled, and 247 completed the 2-year follow-up visit. We observed progression related to pain ( P , 30%), structure ( S , 13%), and combined pain and structure ( P + S , 5%), and a proportion of non-progressors ( N, 52%) ∼15% lower vs an unenriched population. Our model predicted these outcomes with AUC of 0.86 [95% CI, 0.81–0.90] for pain-related progression and AUC of 0.61 [95% CI, 0.52–0.70] for structure-related progression. Progressors were ranked higher than non-progressors for P + S (median rank 65 vs 143, AUC=0.75), P (median rank 77 vs 143, AUC=0.71), and S patients (median rank 107 vs 143, AUC=0.57). Conclusions The machine learning-supported recruitment resulted in enriched selection of progressive patients. Further research is needed to improve structural progression prediction and assess this strategy in an interventional trial.
Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.
Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Development and validation of a machine learning-supported strategy of patient selection for osteoarthritis clinical trials: the IMI-APPROACH study
- Date Crossref
- 01/12/2023
- Éditeur
- Elsevier BV
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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Newcastle University Bioscience Institute pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Utrecht University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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University Medical Center Utrecht Department of Rheumatology & Clinical Immunology pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Lygature pays non établi dans la noticeOrganisation à but non lucratif
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Leiden University Medical Center Department of Rheumatology pays non établi dans la noticeOrganisme public
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Assistance Publique – Hôpitaux de Paris pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Hôpital Saint-Antoine pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Diakonhjemmet Hospital Division of Rheumatology and Research pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Nordic Bioscience (Denmark) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Sun Yat-sen University Department of Joint Surgery pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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State Research Institute Centre for Innovative Medicine Department of Regenerative Medicine pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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University of Oulu pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
Bioscience Institute — Newcastle University, Utrecht University et Department of Rheumatology & Clinical Immunology — University Medical Center Utrecht, avec 9 autres affiliations.
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