Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy in Ambulatory Patients (Aged ≥4 to <8 Years) with Duchenne Muscular Dystrophy: 1‐Year Interim Results from Study SRP ‐9001‐103 ( ENDEAVOR )
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Le résumé fourni par la source
OBJECTIVE: Delandistrogene moxeparvovec is approved in the USA for the treatment of ambulatory patients (4-5 years) with Duchenne muscular dystrophy. ENDEAVOR (SRP-9001-103; NCT04626674) is a single-arm, open-label study to evaluate delandistrogene moxeparvovec micro-dystrophin expression, safety, and functional outcomes following administration of commercial process delandistrogene moxeparvovec. METHODS: vg/kg). The primary endpoint was change from baseline (CFBL) to week 12 in delandistrogene moxeparvovec micro-dystrophin by western blot. Additional endpoints evaluated included: safety; vector genome copies; CFBL to week 12 in muscle fiber-localized micro-dystrophin by immunofluorescence; and functional assessments, including North Star Ambulatory Assessment, with comparison with a propensity score-weighted external natural history control. RESULTS: The 1-year safety profile of commercial process delandistrogene moxeparvovec in ENDEAVOR was consistent with safety data reported in other delandistrogene moxeparvovec trials (NCT03375164 and NCT03769116). Delandistrogene moxeparvovec micro-dystrophin expression was robust, with sarcolemmal localization at week 12; mean (SD) CFBL in western blot, 54.2% (42.6); p < 0.0001. At 1 year, patients demonstrated stabilized or improved North Star Ambulatory Assessment total scores; mean (SD) CFBL, +4.0 (3.5). Treatment versus a propensity score-weighted external natural history control demonstrated a statistically significant difference in least squares mean (standard error) CFBL in North Star Ambulatory Assessment, +3.2 (0.6) points; p < 0.0001. INTERPRETATION: Results confirm efficient transduction of muscle by delandistrogene moxeparvovec. One-year post-treatment, delandistrogene moxeparvovec was well tolerated, and demonstrated stabilized or improved motor function, suggesting a clinical benefit for patients with Duchenne muscular dystrophy. ANN NEUROL 2023;94:955-968.
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Le contrôle bibliographique ouvert
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- Titre Crossref
- Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy in Ambulatory Patients (Aged ≥4 to <8 Years) with Duchenne Muscular Dystrophy: 1‐Year Interim Results from Study <scp>SRP</scp>‐9001‐103 (<scp>ENDEAVOR</scp>)
- Date Crossref
- 07/09/2023
- Éditeur
- Wiley
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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Washington University in St. Louis pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Children's Hospital of The King's Daughters pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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University of California pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Nationwide Children's Hospital Center for Gene Therapy pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Sarepta Therapeutics (United States) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Roche (United Kingdom) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Roche (Switzerland) pays non établi dans la noticeEntreprise
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The Ohio State University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Inc. Cambridge MA USA Sarepta Therapeutics pays non établi dans la noticeEntreprise
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Roche Products Ltd Welwyn Garden City UK pays non établi dans la noticeEntreprise
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F. Hoffmann‐La Roche Ltd Basel Switzerland pays non établi dans la noticeEntreprise
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F. Hoffmann-La Roche Ltd pays non établi dans la noticeEntreprise
Washington University in St. Louis, Children's Hospital of The King's Daughters et University of California, avec 9 autres affiliations.
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