Patients with cystic fibrosis who could not receive the CFTR modulator treatment: What did they lose in 1 year?
Rattachement africain : tr. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
BACKGROUND: Cystic fibrosis (CF) is an autosomal recessive disorder caused by CF transmembrane conductance regulator (CFTR) genetic variants. CFTR modulators improve pulmonary function and reduce respiratory infections in CF. This study investigated the clinical and laboratory follow-up parameters over 1 year in patients with CF who could not receive this treatment. METHODS: This retrospective cohort study included 2018 and 2019 CF patient data from the CF registry of Turkey. Demographic and clinical characteristics of 294 patients were assessed, who had modulator treatment indications in 2018 but could not reach the treatment. RESULTS: In 2019, patients younger than 18 years had significantly lower BMI z-scores than in 2018. During the 1-year follow-up, forced expiratory volumes (FEV1) and FEV1 z-scores a trend toward a decrease. In 2019, chronic Staphylococcus aureus colonization, inhaled antipseudomonal antibiotic use for more than 3 months, oral nutritional supplement requirements, and oxygen support need increased. CONCLUSIONS: Patients who had indications for modulator treatments but were unable to obtain them worsened even after a year of follow-up. This study emphasized the importance of using modulator treatments for patients with CF in our country, as well as in many countries worldwide.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Patients with cystic fibrosis who could not receive the CFTR modulator treatment: What did they lose in 1 year?
- Date Crossref
- 06/06/2023
- Éditeur
- Wiley
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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Memorial Ankara Hospital pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Ankara Yıldırım Beyazıt University Division of Pediatric Pulmonology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Hacettepe University Division of Pediatric Pulmonology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Dicle University Division of Pediatric Pulmonology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Cukurova University Division of Pediatric Allergy and Immunology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Istanbul University-Cerrahpaşa pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Bezmiâlem Vakıf Üniversitesi pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Necmettin Erbakan University Division of Pediatric Pulmonology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Ege University Division of Pediatric Pulmonology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Akdeniz University Division of Pediatric Pulmonology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Bursa Uludağ Üni̇versi̇tesi̇ pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Gazi University Division of Pediatric Pulmonology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
Memorial Ankara Hospital, Division of Pediatric Pulmonology — Ankara Yıldırım Beyazıt University et Division of Pediatric Pulmonology — Hacettepe University, avec 9 autres affiliations.
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