2023article

Long-term catch-up growth in children with acid sphingomyelinase deficiency treated with olipudase alfa enzyme replacement therapy in the ASCEND-Peds trial

Roberto Giugliani, George A. Díaz, Nathalie Guffon, Simon Jones, Margaret M. McGovern, Eugen Mengel, Maurizio Scarpa, Peter Witters, Abhimanyu Yarramaneni, Nicole Armstrong, Catherine Ortemann‐Renon, Yong H. Kim, Monica Kumar

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Sujets associés

Biomedical Research and PathophysiologySphingolipid Metabolism and SignalingCellular transport and secretion

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