Automated Good Manufacturing Practice-Compatible CRISPR-Cas9 Editing of Hematopoietic Stem and Progenitor Cells for Clinical Treatment of β-Hemoglobinopathies
Rattachement africain : de, ae. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
Cellular therapies hold enormous potential for the cure of severe hematological and oncological disorders. The forefront of innovative gene therapy approaches including therapeutic gene editing and hematopoietic stem cell transplantation needs to be processed by good manufacturing practice to ensure safe application in patients. In the present study, an effective transfection protocol for automated clinical-scale production of genetically modified hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) using the CliniMACS Prodigy ® system including the CliniMACS Electroporator (Miltenyi Biotec) was established. As a proof-of-concept, the enhancer of the BCL11A gene, clustered regularly interspaced short palindromic repeat (CRISPR) target in ongoing clinical trials for β-thalassemia and sickle-cell disease treatment, was disrupted by the CRISPR-Cas9 system simulating a large-scale clinical scenario, yielding 100 million HSPCs with high editing efficiency. In vitro erythroid differentiation and high-performance liquid chromatography analyses corroborated fetal hemoglobin resurgence in edited samples, supporting the feasibility of running the complete process of HSPC gene editing in an automated closed system.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Automated Good Manufacturing Practice-Compatible CRISPR-Cas9 Editing of Hematopoietic Stem and Progenitor Cells for Clinical Treatment of β-Hemoglobinopathies
- Date Crossref
- 01/02/2023
- Éditeur
- SAGE Publications
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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University Children's Hospital Tübingen Department of General Pediatrics pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Miltenyi Biotec (Germany) pays non établi dans la noticeEntreprise
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University Medical Center Freiburg pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Emirates Foundation pays non établi dans la noticeInstitution
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Abu Dhabi Stem Cells Center pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Miltenyi Biotec B.V. & pays non établi dans la noticeInstitution
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Miltenyi Biotec B.V. & Co. KG pays non établi dans la noticeInstitution
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University Hospital Institute for Clinical Chemistry and Laboratory Medicine pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
Department of General Pediatrics — University Children's Hospital Tübingen, Miltenyi Biotec (Germany) et University Medical Center Freiburg, avec 5 autres affiliations.
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