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2013 article

Genetic diseases and molecular genetics

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32Institutions déclarées
9Pays d’affiliation déclarés

Rattachement africain : at, us, gb, fr, it, de, cy, se, ca. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.

Le résumé fourni par la source

Introduction and Aims: Post-transplant aHUS recurrence leads to graft failure within 1 yr (year) in 60% of patients ( pts). 1 Case reports suggest that eculizumab (Ecu) rescues ongoing complement-mediated thrombotic microangiopathy (TMA) and prevents resulting graft loss in pts with post-transplant aHUS recurrence. 2 Methods: Ecu efficacy and safety were evaluated in 2 open-label, single-arm, 26-week phase 2 trials with long-term extensions in aHUS pts age ≥12 yrs.Outcomes in non-transplant (NTP) and prior transplant (TP) aHUS pts with progressing TMA or long disease duration and 2 yrs of ongoing Ecu treatment were analyzed.Results: Ecu improved renal function in NTP and TP (Table).Baseline eGFR was not predictive of eGFR change in any group.Shorter time from aHUS clinical manifestation predicted greater eGFR gain in all groups (P≤0.03).Conclusions: Ecu is effective in preserving renal function in NTP and TP and preventing graft loss in TP due to aHUS.These data support early Ecu treatment to prevent ESRD in NTP and prophylactic treatment in pts undergoing transplant.

Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.

Le contrôle bibliographique ouvert

DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.

Titre Crossref
Genetic diseases and molecular genetics
Date Crossref
01/05/2013
Éditeur
Oxford University Press (OUP)
Type
journal-article

Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.

Les institutions déclarées

Une affiliation ne permet pas de déduire la nationalité d’un auteur.

Les sujets associés

Nutrition, Genetics, and Disease

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