Traiter les neuropathies héréditaires : un rêve qui devient réalité ?
Rattachement africain : fr, ch. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
Hereditary neuropathies have been the subject of recent major therapeutic advances. Treatments based on antisense oligonucleotides (ASO) and small interfering RNA (siRNA) have been developed and are now commercially available to treat hereditary transthyretin amyloidosis (hTTR) and porphyria. More recently, a CRISPR-Cas9 genomic editing treatment targeting the TTR gene has been developed and is being tested in patients with hTTR. Based on their success in hTTR and porphyria, innovative treatments targeting mRNA and DNA are being evaluated in other hereditary neuropathies, including Charcot-Marie-Tooth disease (CMT).
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Le contrôle bibliographique ouvert
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- Titre Crossref
- Traiter les neuropathies héréditaires : un rêve qui devient réalité ?
- Date Crossref
- 01/01/2022
- Éditeur
- Medecine et Hygiene
- Type
- journal-article
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Les institutions déclarées
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