Improved targeting of human CD4+ T cells by nanobody-modified AAV2 gene therapy vectors
Rattachement africain : de. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
Adeno-associated viruses (AAV) are considered non-pathogenic in humans, and thus have been developed into powerful vector platforms for in vivo gene therapy. Although the various AAV serotypes display broad tropism, frequently infecting multiple tissues and cell types, vectors for specific and efficient targeting of human CD4+ T lymphocytes are largely missing. In fact, a substantial translational bottleneck exists in the field of therapeutic gene transfer that would require in vivo delivery into peripheral disease-related lymphocytes for subsequent genome editing. To solve this issue, capsid modification for retargeting AAV tropism, and in turn improving vector potency, is considered a promising strategy. Here, we genetically modified the minor AAV2 capsid proteins, VP1 and VP2, with a set of novel nanobodies with high-affinity for the human CD4 receptor. These novel vector variants demonstrated improved targeting of human CD4+ cells, including primary human peripheral blood mononuclear cells (PBMC) and purified human CD4+ T lymphocytes. Thus, the technical approach presented here provides a promising strategy for developing specific gene therapy vectors, particularly targeting disease-related peripheral blood CD4+ leukocytes.
Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.
Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Improved targeting of human CD4+ T cells by nanobody-modified AAV2 gene therapy vectors
- Date Crossref
- 20/12/2021
- Éditeur
- Public Library of Science (PLoS)
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Où se fait cette recherche
-
Leibniz Institute of Virology (LIV) pays non établi dans la noticeStructure de recherche
-
German Center for Infection Research pays non établi dans la noticeStructure de recherche
-
Medizinische Hochschule Hannover pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
-
Universität Hamburg pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
-
University Medical Center Hamburg-Eppendorf Department of Anaesthesiology pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
-
Natural and Medical Sciences Institute pays non établi dans la noticeInstitution
-
University of Tübingen pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
-
Heinrich Pette Institute - Leibniz Institute for Experimental Virology (HPI) pays non établi dans la noticeStructure de recherche
-
Heinrich Pette Institute – Leibniz Institute for Experimental Virology (HPI) pays non établi dans la noticeStructure de recherche
-
Institute of Experimental Haematology pays non établi dans la noticeStructure de recherche
-
Natural and Medical Science Institute at the University Tübingen (NMI) pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
-
Eberhard Karls University Tübingen Pharmaceutical Biotechnology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
Leibniz Institute of Virology (LIV), German Center for Infection Research et Medizinische Hochschule Hannover, avec 9 autres affiliations.
Une affiliation ne permet pas de déduire la nationalité d’un auteur.