Accès ouvert déclaré 2020 article

Experimental Therapeutics for Challenging Clinical Care of a Patient with an Extremely Rare Homozygous APOC2 Mutation

Masako Ueda, Anna Wolska, Frances M. Burke, Maria Escobar, Laura L. Walters, Dusanka Lalic, Robert Alexander Hegele, Alan T. Remaley, Daniel James Rader, Richard L. Dunbar

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9Institutions déclarées

2Pays d’affiliation déclarés

Rattachement africain : us, ca. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.

Le résumé fourni par la source

BACKGROUND: only account for <2% of cases. Medical nutrition therapy is critical for FCS because usual triglyceride- (TG-) lowering medications are ineffective. Therapeutic plasma exchange (TPE) with fresh frozen plasma (FFP) is an option to urgently reduce TG and pancreatitis episodes. Several novel biologics are under development to treat HTG and may provide therapeutic options for FCS in the future. OBJECTIVE: We present the challenging care of a 43-year-old man with FCS with apoC-II deficiency and the results of two types of TPE and of investigational TG-lowering biologic therapies. RESULTS: inhibitors each lowered TG by >50%. CONCLUSIONS: Our case demonstrates the importance of delineating and defining the underlying etiology of a rare disorder to optimize therapy and to minimize unfavorable outcomes.

Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.

Le contrôle bibliographique ouvert

DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé, mais le titre doit être comparé manuellement.

Titre Crossref: Experimental Therapeutics for Challenging Clinical Care of a Patient with an Extremely Rare Homozygous <i>APOC2</i> Mutation
Date Crossref: 01/01/2020
Éditeur: Wiley
Type: journal-article

Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.

Où se fait cette recherche

University of Pennsylvania Department of Medicine pays non établi dans la notice
Université ou école supérieure
National Institutes of Health pays non établi dans la notice
Organisme public
and Blood Institute Lung pays non établi dans la notice
Structure de recherche
University of Pennsylvania Health System pays non établi dans la notice
Établissement de santé
Western University pays non établi dans la notice
Université ou école supérieure
Translational Therapeutics (United States) pays non établi dans la notice
Entreprise
Newron Pharmaceuticals (United States) pays non établi dans la notice
Entreprise
Amarin (United States) pays non établi dans la notice
Entreprise
Philadelphia VA Medical Center pays non établi dans la notice
Établissement de santé
Lipoprotein Metabolism Laboratory pays non établi dans la notice
Structure de recherche
Schulich School of Medicine and Dentistry Department of Medicine pays non établi dans la notice
Université ou école supérieure
Amarin Pharmaceuticals pays non établi dans la notice
Institution

Department of Medicine — University of Pennsylvania, National Institutes of Health et Lung — and Blood Institute, avec 9 autres affiliations.

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