TRIAMF: A New Method for Delivery of Cas9 Ribonucleoprotein Complex to Human Hematopoietic Stem Cells
Rattachement africain : us, ch, cn. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
CRISPR/Cas9 mediated gene editing of patient-derived hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) ex vivo followed by autologous transplantation of the edited HSPCs back to the patient can provide a potential cure for monogenic blood disorders such as β-hemoglobinopathies. One challenge for this strategy is efficient delivery of the ribonucleoprotein (RNP) complex, consisting of purified Cas9 protein and guide RNA, into HSPCs. Because β-hemoglobinopathies are most prevalent in developing countries, it is desirable to have a reliable, efficient, easy-to-use and cost effective delivery method. With this goal in mind, we developed TRansmembrane Internalization Assisted by Membrane Filtration (TRIAMF), a new method to quickly and effectively deliver RNPs into HSPCs by passing a RNP and cell mixture through a filter membrane. We achieved robust gene editing in HSPCs using TRIAMF and demonstrated that the multilineage colony forming capacities and the competence for engraftment in immunocompromised mice of HSPCs were preserved post TRIAMF treatment. TRIAMF is a custom designed system using inexpensive components and has the capacity to process HSPCs at clinical scale.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- TRIAMF: A New Method for Delivery of Cas9 Ribonucleoprotein Complex to Human Hematopoietic Stem Cells
- Date Crossref
- 02/11/2018
- Éditeur
- Springer Science and Business Media LLC
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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Boston Biomedical Research Institute pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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Novartis (United States) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Genomics Institute of the Novartis Research Foundation Biotherapeutics & Biotechnology pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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Novartis (Switzerland) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Novartis (China) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Novartis Institutes for BioMedical Research Chemical Biology and Therapeutics pays non établi dans la noticeStructure de recherche
Boston Biomedical Research Institute, Novartis (United States) et Biotherapeutics & Biotechnology — Genomics Institute of the Novartis Research Foundation, avec 3 autres affiliations.
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