Therapeutische Ansätze bei Patienten mit Retinitis pigmentosa

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Hintergrund: Retinitis pigmentosa (RP) bezeichnet einen genetisch und klinisch heterogenen Formenkreis an dystrophischen Netzhauterkrankungen. Im Verlauf der Erkrankung kommt es zu zunehmenden Gesichtsfeldeinschränkungen bis hin zur Erblindung. Bisher ist keine Therapie etabliert. Durch zunehmendes Wissen über die zugrunde liegenden genetischen und pathophysiologischen Veränderungen gibt es eine Reihe von neuen Therapieansätzen, von denen einige hier vorgestellt werden sollen. Methodik: Es wurde eine systematische Literaturrecherche in PubMed zu definierten Stichworten durchgeführt. Ergebnisse: Zu den neuen Therapieansätzen gehören Gentherapie, pharmakologische Substanzen, Neuroprotektion, Elektrostimulation, retinale Implantate, Zelltransplantation und optogenetische Ansätze. Schlussfolgerung: In den letzten Jahren gab es einige Fortschritte in der Erforschung möglicher Therapieansätze bei dystrophischen Netzhauterkrankungen. Die Forschung ist in den einzelnen Bereichen unterschiedlich weit fortgeschritten. Obwohl es nach wie vor keine etablierte Therapie gibt, stehen die Chancen gut, dass in Zukunft zumindest einem Teil der RP-Patienten eine Therapie angeboten werden kann.

Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.