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2011 conference-abstract

Old and novel surfactant protein C (SP-C) mutations in children

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8Institutions déclarées
1Pays d’affiliation déclarés

Rattachement africain : de. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.

Le résumé fourni par la source

Genetic variations of SP-C gene are known to cause interstitial lung disease. In previous studies 55 patients have been described focussing on the genetic abnormalities and clinical course. Here we report the data of children with SP-C mutations collected between 1998 and 2010. Lung biopsy findings and previous radiological imaging studies were re-examined using up to date classifications. All 11 children identified had heterozygous mutations in the SP-C gene, six of which carried I73T and five other mutations (H59R, G74V, C121F, E191X, A112T). Age at onset of symptoms ranged from birth to 11 years; however most presented with postnatal respiratory distress syndrome or later with tachypnea, cough and failure to thrive. Chest computer tomography showed a variety of different patterns including ground glass attenuation, mosaic pattern, lung fibrosis and cysts. Initial diagnosis was made by genetic testing alone in 6 of 11 cases and by lung biopsy in 5 patients. Histology pattern included non specific interstitial pneumonia and desquamative interstitial pneumonia, chronic pneumonitis of infancy, pulmonary alveolar proteinosis and end stage fibrosis. Average follow-up was 7.1 years (0.8-18.8), disease progression ameliorated in 6 and remained unchanged in 5 children. During infancy treatments given included corticosteroids and hydroxychloroquine with mixed results. Currently 2 children do not require medical treatment. The manifestation of interstitial lung disease due to SP-C mutations is variable, however many children present during neonatal period and infancy. Intermediate term course seems favourable. Efficacy of empirical treatments urgently needs to be assessed in randomized trial.

Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.

Le contrôle bibliographique ouvert

DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.

Titre Crossref
Old and novel surfactant protein C (SP-C) mutations in children
Date Crossref
01/09/2011
Éditeur
European Respiratory Society (ERS)
Type
journal-article

Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.

Où se fait cette recherche

  • St. Josefs Hospital pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • Helios Hospital Berlin-Buch pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • Klinikum Bielefeld pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • Marien Hospital Wesel pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • Charité - Universitätsmedizin Berlin pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • Goethe University Frankfurt pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure
  • Orthopädische Praxis pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • University Hospital Münster pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • Dr. von Hauner Childrens Hospital pays non établi dans la notice
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  • Helios Children's Hospital pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • Clinic Bielefeld Mitte pays non établi dans la notice
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  • Marien-Hospital GmbH Wesel pays non établi dans la notice
    Établissement de santé

St. Josefs Hospital, Helios Hospital Berlin-Buch et Klinikum Bielefeld, avec 9 autres affiliations.

Une affiliation ne permet pas de déduire la nationalité d’un auteur.

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