Re-administration of AAV-mediated gene therapy for OTOF-related deafness: a single-arm trial
Xintai Fan, Longlong Zhang, Ziwen Gao, Lei Han et autres
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Xintai Fan, Longlong Zhang, Ziwen Gao, Lei Han et autres
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Luoying Jiang, Xiaoting Cheng, Jun Lv, Yuxin Chen et autres
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Shao Wei Hu, Cheng Ye, Guannan Geng, Yicheng Zeng et autres
Abstract A major challenge in gene therapy for GJB2 -related hearing loss (DFNB1)—the most common form of hereditary deafness—is achieving efficient and precise connexin 26 delivery. Herein, we engineered two cell type-specific promoters (GJB2-1 and WFS1-2274) and developed an AAV capsid, AAV-MAS012, …
cn (code pays fourni par la source)
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